經濟觀察網 記者 張鈴 1月2日晚，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（下稱“鉑生卓越”）申報的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市。

這是中國首款干細胞治療藥品，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

“這是歷史性的開端，標志著干細胞治療取得了歷史性的突破?！敝袊顾ダ洗龠M會生物科技分會副會長莊峰鋒說，干細胞行業(yè)近年來一直致力于規(guī)范臨床實驗，第一款產品被批準令全行業(yè)振奮，大家看到了前行的道路。

目前，在免疫損傷、糖尿病、肝臟等疾病領域，都有已經進入臨床試驗階段的干細胞藥物。近幾年，干細胞治療的潛力在醫(yī)藥領域被廣泛討論，公眾也對其抱有很高期望。隨著國家政策對干細胞治療的逐步規(guī)范，終于有一款產品獲得批準，這一進展在醫(yī)藥領域被廣泛關注。

莊峰鋒告訴經濟觀察網，干細胞產品評價標準的統(tǒng)一性至關重要。第一款干細胞產品上市，意味著其制備生產流程已經通過嚴格的標準審核，給后續(xù)其他產品的上市提供了參考。

在臨床中正式使用之前，干細胞藥物必須進行嚴格的臨床試驗。國家藥監(jiān)局藥品審評中心副主任王濤公開透露，2017年至今，中國共批準120多款干細胞藥品進入臨床試驗階段，適應證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

為什么干細胞產品獲批很不容易？莊峰鋒解釋，干細胞產品的來源、制備流程和保存條件與傳統(tǒng)化學藥物和蛋白質藥物截然不同，因此，如何規(guī)范化制備、如何達到預定合格指標、如何在臨床使用中確保治療效果，都是需要解決的問題。

值得注意的是，中國的干細胞藥物審批進程與全球相去不遠。就在2024年12月19日，全球第一款干細胞療法產品經美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，同樣用于治療急性移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植術后主要并發(fā)癥之一，病情嚴重時可能引起死亡。具體來說，移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。艾米邁托賽注射液是人臍帶間充質干細胞注射劑，它的上市為移植物抗宿主病患者提供了新的治療選擇。

2024年5月30日，北京市藥監(jiān)局核發(fā)了全國第一張干細胞《藥品生產許可證》，拿證的正是鉑生卓越。當時，這張干細胞《藥品生產許可證》的核發(fā)就曾引起整個干細胞治療領域的轟動。

天眼查信息顯示，鉑生卓越成立于2010年，是一家以從事科技推廣和應用服務業(yè)為主的企業(yè)。目前，鉑生卓越在業(yè)內較為“神秘”，沒有公開的官網，其官方微信公眾號也只有兩條動態(tài)。

鉑生卓越官方公眾號信息顯示，其致力于干細胞創(chuàng)新藥物研發(fā)，在干細胞基礎研究及臨床轉化與應用專注了十余年，是中國最早同時擁有干細胞基礎研究及臨床研究數(shù)據與成果的企業(yè)。2020年2月，鉑生卓越的“人臍帶間充質干細胞注射液”治療急性移植物抗宿主病項目獲得CDE批準開展Ⅱ期臨床試驗，成為國內第一個注冊申報通過許可實現(xiàn)靜脈注射給藥的干細胞新藥臨床研究項目。2022年3月，鉑生卓越入駐亦莊細胞園，并開始在此建設一個集研發(fā)、中試、生產和技術服務于一體的綜合性國際化干細胞產業(yè)化平臺，包括干細胞藥物創(chuàng)新研發(fā)平臺、細胞藥物質量檢驗平臺、細胞藥物工藝開發(fā)平臺、細胞藥物商業(yè)化生產平臺。

從時間線上來看，鉑生卓越的艾米邁托賽注射液于2024年6月12日被納入優(yōu)先審評審批，2024年6月25日正式遞交新藥上市申請，相關進展在行業(yè)中均領先。